Zürcher Forschende der Universität Zürich (UZH) ist ein Durchbruch in der Behandlung für Gendefekte gelungen. Sie konnten eine bereits bestehende Methode optimieren. Mit einer kleineren sogenannten Genschere ist es den Forschenden gelungen, einfacher zum Erbgut in den betroffenen Zellen zu gelangen.
Die kompakte Alternative arbeitete bisher weniger effizient als ihr grösserer Vorgänger, wie die Universität Zürich (UZH) in einer Mitteilung vom Montag erklärte. Zürcher Forschende haben diese Hürde nun aber überwunden, indem sie die Mini-Genschere optimierten. Die Technik stellten die Forschenden in einer am Montag in der Fachzeitschrift «Nature Methods» veröffentlichten Studie vor.
Die Crispr-Cas-Technologie galt in der Medizin, Biotechnologie und Landwirtschaft als Revolution. Für ihre Entdeckung erhielten die zwei Forscherinnen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna im Jahr 2020 einen Nobelpreis. Die Werkzeuge können so programmiert werden, dass sie eine bestimmte Stelle in der DNA finden und die genetische Information präzise verändern. So kann beispielsweise eine krankheitsverursachende Mutation in der DNA wieder in den gesunden Zustand zurückversetzt werden.
Bisherige Genschere war sperrig
Allerdings sind diese Crispr-Cas-Genscheren relativ sperrig, wie Studienerstautor Kim Marquart der Nachrichtenagentur Keystone-SDA erklärte. Diese Sperrigkeit stellt laut dem Forscher eine Herausforderung für den effizienten Transport in die Zellen dar, in denen sich das genetische Material befindet.
Seit kurzem versuchen Forschende daher den viel kleineren evolutionären Vorfahren des Proteins Cas12, das Protein TnpB, als Genschere zu nutzen. Das kompakte TnpB-Protein hat sich bereits für die Genom-Editierung in menschlichen Zellen bewährt, allerdings mit geringer Effizienz und begrenzter Zielgenauigkeit, wie es von der UZH hiess.
Die Forschenden optimierten TnpB deshalb so, dass es die DNA von Säugetierzellen effizienter editiert als das ursprüngliche Protein. In einem ersten Test an Mäusen setzten sie diese erfolgreich ein. Für was die TnpB-Genschere in Zukunft eingesetzt wird, steht laut Marquart noch offen.